Σημαντική εξέλιξη στη μάχη κατά του καρκίνου του παγκρέατος, μίας από τις πλέον επιθετικές και δύσκολα αντιμετωπίσιμες μορφές καρκίνου, σηματοδοτεί η έγκριση μιας νέας πρωτοποριακής θεραπείας στις ΗΠΑ.
Της ΑΙΜΙΛΙΑΣ ΣΤΑΘΑΚΟΥ – ΠΗΓΗ: Realnews
Ο FDA ενέκρινε το φάρμακο Rasonque, με τη δραστική ουσία νταραξονρασίμπη, ένα καθημερινό χάπι που αδρανοποιεί το γονίδιο το οποίο τροφοδοτεί την ανάπτυξη των όγκων στον καρκίνο του παγκρέατος. Αποτελεί θεραπεία-ορόσημο καθώς πρόκειται για την πρώτη αγωγή που επιτυγχάνει ουσιαστική παράταση της επιβίωσης των ασθενών.
Τα αποτελέσματα της κλινικής δοκιμής ήταν εντυπωσιακά. Οι ασθενείς, στους οποίους χορηγήθηκε το νέο φάρμακο, έφτασαν κατά μέσο όρο τους 13 και πλέον μήνες ζωής, έναντι μόλις επτά με την κλασική χημειοθεραπεία. Για κάποιους από αυτούς το προσδόκιμο επεκτάθηκε, μάλιστα, σε αρκετά χρόνια.
Το φάρμακο, που αναπτύχθηκε από τη Revolution Medicines, στοχεύει το Κ-RAS, έναν βασικό μοριακό μηχανισμό που τροφοδοτεί την ανάπτυξη των όγκων στην πλειονότητα των ασθενών με αδενοκαρκίνωμα του παγκρέατος.
«Εδώ και 30 χρόνια είναι γνωστό ότι στο 90% των ασθενών με καρκίνο παγκρέατος υπερλειτουργεί το ογκογονίδιο K-RAS», εξηγεί ο Γρηγόρης Τσιώτος, επίκουρος καθηγητής Χειρουργικής Mayo Clinic, ιδρυτής του Ελληνικού Ινστιτούτου Παγκρέατος, ο οποίος προσθέτει ότι η ογκολογική έρευνα παγκοσμίως όλα αυτά τα χρόνια προσπαθούσε να ανακαλύψει μια μέθοδο αναστολής του K-RAS χωρίς επιτυχία.
«Πρόσφατα, η κλινική μελέτη που πραγματοποιήθηκε στο Dana Farber Cancer Institute, απέδειξε ότι το φάρμακο Daraxonrasib μπορεί πράγματι να αναστείλει τη δράση του K-RAS με διπλασιασμό της επιβίωσης ασθενών με τελικού σταδίου καρκίνο του παγκρέατος. Η βελτίωση αυτή θεωρείται θεαματική έως συγκλονιστική», επισημαίνει ο Γρ. Τσιώτος και καταλήγει: «Η χορήγηση του φαρμάκου έγινε σε ασθενείς τελικού σταδίου, χωρίς καμία ελπίδα, οπότε θεωρείται ότι εάν στο μέλλον χορηγηθεί σε ασθενείς σε πρώιμη φάση, ίσως έχει ακόμα καλύτερα αποτελέσματα».
Η διαδικασία στην Ελλάδα
Σύμφωνα με πληροφορίες της Realnews, τα τελευταία 24ωρα, έχουν ήδη γίνει τρία αιτήματα στον ΕΟΦ από ασθενείς που ζητούν να τους χορηγηθεί η νέα θεραπεία. Ωστόσο, το φάρμακο ακόμα δεν έχει λάβει έγκριση από τον Ευρωπαϊκό Οργανισμό Φαρμάκων και δεν έχει κυκλοφορήσει στην Ευρώπη.
Αναφορικά με το πότε θα είναι διαθέσιμο στους Ελληνες ασθενείς, ο πρόεδρος του ΕΟΦ, Σπύρος Σαπουνάς, διευκρινίζει ότι θα τηρηθεί η προβλεπόμενη διαδικασία, όπως συμβαίνει με κάθε φάρμακο που έχει λάβει έγκριση στις ΗΠΑ, αλλά δεν έχει ακόμη κατατεθεί προς έγκριση στον Ευρωπαϊκό Οργανισμό Φαρμάκων.
«Ο ΕΟΦ θα ανταποκριθεί με τον ταχύτερο και καλύτερο δυνατό τρόπο στα αιτήματα που θα υποβληθούν, μόλις ολοκληρωθούν οι απαραίτητες ρυθμιστικές διαδικασίες, ώστε κανένας ασθενής να μη στερηθεί τη θεραπεία από τη στιγμή που, βάσει της εγκεκριμένης ένδειξης και των προβλεπόμενων προϋποθέσεων, μπορεί να τη λάβει. Βεβαίως, απαραίτητη προϋπόθεση είναι και η ανταπόκριση της παρασκευάστριας εταιρείας στα αιτήματα που θα λάβει παγκοσμίως».
Με αυτά τα δεδομένα, όσα γνωρίζουμε μέχρι σήμερα συνοψίζονται στις ακόλουθες ερωτήσεις και απαντήσεις:
1. Τι είναι το νέο φάρμακο και ποιους ασθενείς αφορά;
Το φάρμακο, με τη δραστική ουσία νταραξονρασίμπη (daraxonrasib) αναπτύχθηκε από τη Revolution Medicines και θα κυκλοφορήσει με την εμπορική ονομασία Rasonque. Εγκρίθηκε από τον Οργανισμό Τροφίμων και Φαρμάκων των ΗΠΑ (FDA) για ενήλικες με μεταστατικό αδενοκαρκίνωμα του παγκρέατος, που έχουν ήδη λάβει τουλάχιστον μία προηγούμενη συστηματική θεραπεία. Πρόκειται για φάρμακο σε μορφή δισκίου, το οποίο λαμβάνεται από το στόμα μία ή δύο φορές την ημέρα. Η έγκρισή του αποκτά ιδιαίτερη σημασία, καθώς αφορά μια νόσο που συχνά διαγιγνώσκεται σε προχωρημένο στάδιο και εξακολουθεί να έχει περιορισμένες θεραπευτικές επιλογές.
2. Πώς δρα η νέα θεραπεία;
Η daraxonrasib είναι αναστολέας της οικογένειας πρωτεϊνών RAS και έχει σχεδιαστεί ώστε να παρεμβαίνει σε έναν από τους βασικούς μηχανισμούς που επιτρέπουν στα καρκινικά κύτταρα να αναπτύσσονται και να πολλαπλασιάζονται. Οι μεταλλάξεις του K-RAS απαντώνται στην πλειονότητα των αδενοκαρκινωμάτων του παγκρέατος. Για πολλά χρόνια το RAS θεωρείτο εξαιρετικά δύσκολος θεραπευτικός στόχος. Η δυνατότητα άμεσης φαρμακευτικής παρέμβασης σε αυτό το μονοπάτι θεωρείται γι’ αυτό μία από τις σημαντικές εξελίξεις της σύγχρονης ογκολογίας.
3. Πόσο αυξάνει το προσδόκιμο επιβίωσης;
Κλινική δοκιμή τελικού σταδίου σε 500 ασθενείς διαπίστωσε ότι όσοι λάμβαναν το χάπι καθημερινά είχαν μέσο χρόνο επιβίωσης 13,2 μήνες, συγκριτικά με 6,6 μήνες για όσους υποβάλλονταν σε χημειοθεραπεία. Ο FDA δήλωσε ότι το φάρμακο προσέφερε μια κρίσιμη νέα επιλογή για τους ασθενείς που αντιμετωπίζουν έναν εξαιρετικά δύσκολο και ιστορικά δυσθεράπευτο καρκίνο. Ηδη, από το 2025, το φάρμακο είχε λάβει από τον FDA τον χαρακτηρισμό «Καινοτόμος θεραπεία», ενώ ο Οργανισμός ενέκρινε το φάρμακο έξι μήνες νωρίτερα από την προθεσμία της ρυθμιστικής Αρχής, επειδή «έδειξε πρωτοφανή αποτελέσματα σε έναν τομέα με μεγάλες ιατρικές ανάγκες που δεν καλύπτονται», δήλωσε ο Αντζελο ντε Κλάρο, διευθυντής του Center of Excellence.
4. Ποιες είναι οι παρενέργειες;
Η νέα θεραπεία, παρά τα σημαντικά αποτελέσματά της, δεν είναι απαλλαγμένη από ανεπιθύμητες ενέργειες. Μεταξύ των συχνότερων που καταγράφηκαν είναι το εξάνθημα, η διάρροια, η στοματίτιδα, η ναυτία, η κόπωση, ο έμετος, το κοιλιακό άλγος, το οίδημα και η μειωμένη όρεξη. Περίπου το 44% των ασθενών που λάμβαναν daraxonrasib εμφάνισε σοβαρές παρενέργειες, έναντι 57,5% όσων υποβλήθηκαν σε χημειοθεραπεία στο πλαίσιο της δοκιμής.
5. Πότε θα είναι ευρέως διαθέσιμο στην Ευρώπη;
Η έγκριση αφορά προς το παρόν τις ΗΠΑ. Η ευρωπαϊκή διαδικασία είναι ξεχωριστή και θα απαιτηθεί η σχετική ρυθμιστική έγκριση προτού το φάρμακο μπορέσει να διατεθεί ευρέως στους ασθενείς στην Ευρωπαϊκή Ενωση και στη συνέχεια στην Ελλάδα. Ωστόσο, υπάρχουν διαδικασίες με τις οποίες μπορεί να είναι διαθέσιμο στους ασθενείς πριν ολοκληρωθούν οι σχετικές εγκρίσεις.
